Primeur: therapie tegen ziekte van Cushing
Array
Hormoondeskundigen van het Erasmus MC hebben een behandeling ontwikkeld tegen de ziekte van Cushing. Bij deze aandoening produceert het lichaam veel te veel cortisol, een bijnierschorshormoon.
Klier in hersenen
De ziekte van Cushing wordt veroorzaakt door een goedaardige tumor in de hypofyse. Dit is een klier in de hersenen ter grootte van een erwt die meerdere soorten hormonen maakt. De hypofysetumor maakt bij de patienten met Cushing te veel van het hormoon ACTH aan, wat resulteert in een overproductie van cortisol door de bijnieren.
Vollemaansgezicht
Overproductie van cortisol leidt onder meer tot vetafzetting rond de romp, een dikke nek, vollemaansgezicht, zwakke benen, hoge bloeddruk en diabetes. Zulke symptomen zijn vaak ook herkenbaar bij mensen die prednison gebruiken.
Huidige behandeling
Tot nu toe bestaat er geen effectieve medicatie voor de ziekte van Cushing. Een middel dat wordt voorgeschreven, ketoconazol, heeft vaak ernstige bijwerkingen door de hoge dosering die nodig is, en is niet altijd effectief. Opereren werkt bij 60 tot 70% van de patienten, maar bij een minderheid keert binnen tien jaar de tumor terug. Bestralen is dan een volgende optie. Dit kent ernstige bijwerkingen en heeft pas na lange tijd effect.
Pasireotide
De basis voor de nieuwe therapie is gelegd in het Endocrinologie-laboratorium van het Erasmus MC. De eerste ervaringen met het middel pasireotide bij zeventien patienten zijn veelbelovend, zegt endocrinoloog Richard Feelders. Dit medicijn heeft bij de meeste patienten effect, al dan niet in combinatie met cabergoline en een lage dosis ketoconazol. Hiermee werd binnen tachtig dagen bij bijna 90% van de patienten normale cortisolspiegels bereikt. De bijwerkingen zijn doorgaans mild. Andere Nederlandse UMC’s droegen bij aan dit onderzoek naar een therapie voor Cushing.
Vervolgstudie
De onderzoekers van het Erasmus MC, LUMC, UMC St Radboud en UMC Utrecht hebben hun bevindingen gepubliceerd in New England Journal of Medicine. Dr. Feelders: “Onze experimentele behandeling is afgesloten. Het nieuwe geneesmiddel moet nu officieel worden geregistreerd. Pas daarna is behandeling mogelijk. Wel start medio volgend jaar een grote vervolgstudie in het Erasmus MC, met pasireotide als langwerkend preparaat.”
