Vergoeding beschikbaar voor zanubrutinib bij behandeling van Waldenström Macroglobulinemie

BeiGene, een biotechnologiebedrijf dat zich richt op het ontwikkelen van oncologische geneesmiddelen, heeft vandaag aangekondigd dat er per 1 oktober vergoeding is voor zanubrutinib (Brukinsa®) voor de Nederlandse markt. Zanubrutinib is geïndiceerd voor Waldenström’s macroglobulinemie (WM), een over het algemeen indolente en relatief zeldzame kwaadaardige B-celziekte (ongeveer 250 nieuwe gevallen per jaar³) die wordt gekarakteriseerd door infiltratie van het beenmerg met monoklonale immunoglobuline M (IgM)-producerende lymfoplasmacytische cellen.

De behandeling is goedgekeurd als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met WM die ten minste één eerdere therapie hebben gekregen, of voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten die niet geschikt zijn voor chemo-immunotherapie.¹

De goedkeuring van zanubrutinib is gebaseerd op effectiviteits- en veiligheidsdata uit de ASPEN-studie, een gerandomiseerde, open-label, multicenter fase 3-klinische studie waarin zanubrutinib werd geëvalueerd in vergelijking met ibrutinib bij patiënten met recidiverend/refractair of eerder onbehandeld WM wanneer ze niet in aanmerking komen voor chemo-immunotherapie. Dit is de eerste gerandomiseerde fase 3-studie waarin twee Bruton’s tyrosinekinase (BTK)-remmers worden vergeleken en de grootste prospectieve, gerandomiseerde fase 3-studie in WM.² Zanubrutinib is opgenomen in de HOVON-behandelingsrichtlijn voor de ziekte van Waldenström.³ De positionering is vergelijkbaar met die van ibrutinib in zowel eerstelijns als in de recidiefsetting, waarbij de werkgroep stelt dat zanubrutinib een gelijkwaardig alternatief is voor ibrutinib met vergelijkbare effectiviteit en een differentiërend bijwerkingenprofiel.

Over de macroglobulinemie van Waldenström

De ziekte van Waldenström is een zeldzame vorm van lymfeklierkanker, waarbij de kankercellen vooral in het beenmerg zitten. De kankercellen kunnen zich ook ophopen in de lever of in de milt.

WM is een zeldzaam B-cellymfoom dat voorkomt bij minder dan twee procent van de patiënten met non-Hodgkin-lymfomen.⁴ De ziekte treft meestal oudere volwassenen en wordt voornamelijk aangetroffen in het beenmerg, hoewel lymfeklieren en de milt erbij betrokken kunnen zijn.⁵ Patiënten presenteren zich meestal tussen de 60 en 70 jaar. Om onduidelijke redenen komt WM bijna twee keer zo vaak voor bij mannen als bij vrouwen en komt vaker voor bij blanken dan bij andere etnische groepen.⁶ Waldenströms macroglobulinemie is een zeldzame vorm van kanker die wereldwijd slechts bij ongeveer drie tot vijf per miljoen mensen per jaar wordt gezien.⁵

Over de ASPEN-studie

De gerandomiseerde, open-label, multicenter klinische fase 3-studie ASPEN (NCT03053440) evalueerde zanubrutinib versus ibrutinib bij patiënten met recidiverende of refractaire (R/R) WM of behandelingsnaïeve (TN) WM die ongeschikt werden geacht voor behandeling met chemo- immunotherapie.

Zanubrutinib is een kleinmolecule remmer van Bruton’s tyrosinekinase (BTK), ontdekt door BeiGene-wetenschappers en die momenteel wereldwijd wordt geëvalueerd in een breed klinisch programma als monotherapie en in combinatie met andere therapieën

Bron: BeiGene

1. SmPC Brukinsa November 2021

2.Tam CS, et al. A randomized phase 3 trial of zanubrutinib vs ibrutinib in symptomatic Waldenström macroglobulinemia: the ASPEN study. Blood. October 2020. 136(18): 2038-2050

3. Richtlijn voor de diagnostiek, behandeling en follow-up van Waldenström’s Macroglobulinemie (WM) en IgM gerelateerde ziekten 2022, www.nvvh.nl

4. Buske, C, et al. Treatment and outcome patterns in European patients with Waldenström’s macroglobulinaemia: a large, observational, retrospective chart review. The Lancet Haematology 2018; 5: e0299-309.

5. Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenström Macroglobulinemia. Accessed March 2022. Available at https://lymphoma.org/wp-content/uploads/2021/12/LRF-Waldenstrom-Macroglobulinemia_Factsheet.pdf

6. https://iwmf.com/frequently-asked-questions-waldenstrom-macroglobulinemia/  

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.