Innovatieve stamceltherapie biedt hoop voor herstel spierkracht bij zeldzame, erfelijke spierziekte MDC1A
ArrayWereldprimeur voor Nederlandse onderzoekers
Een consortium geleid door wetenschappers van het Maastricht UMC+ start met klinische trials voor een innovatieve stamceltherapie tegen onder meer genetische spieraandoeningen en spierafbraak bij ouderen. Op 13 en 28 juli krijgen de eerste twee patiënten met een erfelijke spieraandoening van de energiestofwisseling, gezonde lichaamseigen spierstamcellen toegediend. Het is de allereerste trial wereldwijd waarbij gebruik wordt gemaakt van dergelijke stamcellen voor het systemisch induceren van spiermassa. Dit biedt hoop voor talloze patiënten in de zoektocht naar een behandeling voor erfelijke en vaak zeer zeldzame ziekten.
Onder de naam Generate Your Muscle (GYM) willen de onderzoekers door middel van gezonde, lichaamseigen spierstamcellen de aanmaak van spiermassa en -weefsel bevorderen. Het gebruik van lichaamseigen spierstamcellen heeft volgens de wetenschappers als grote voordeel dat de nodige risico’s die aan transplantatie van donorcellen kleven, worden vermeden. Het unieke van de trial is verder dat de patiënten weliswaar een erfelijke spieraandoening van de energiestofwisseling hebben, maar dat hun spierstamcellen het erfelijk defect vrijwel niet hebben. Deze stamcellen kunnen dus direct als therapie worden gebruikt. De klinische trial moet de veiligheid van de behandeling aantonen en zal een eerste beeld geven van de effectiviteit van de ingreep.
Het behoud van energie, spiermassa en -kracht is immers essentieel voor een gezond leven. Genetische spieraandoeningen zoals spierdystrofieën, zorgen ervoor dat de spieren hun functie verliezen. Daarnaast lijden ook kankerpatiënten en ouderen vaak aan ernstig spiermassaverlies. Er is tot op heden geen methode om deze spieraandoeningen effectief te behandelen.
Stamceltherapie bij MDC1A
De betrokken wetenschappers zagen dat een bepaald type spierstamcellen (zogeheten mesoangioblasten) de aanmaak van gezonde spiervezels kan bevorderen na toediening aan de bloedbaan. Ook hadden zij aangetoond dat deze patiëntengroep gezonde, direct voor therapie bruikbare stamcellen bezat. Voor de trial worden vanuit een spierbiopt de spierstamcellen opgekweekt tot grotere aantallen. Die lichaamseigen stamcellen worden vervolgens weer in de bloedbaan gebracht, waarna ze uit zichzelf naar het aangedane spierweefsel bewegen en ter plekke zorgen voor herstel. Een deel van het Maastrichtse vooronderzoek is eerder al gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift “Stem Cell Research and Therapy”.
Opschalen
Het doel van Generate Your Muscle is om de therapie na veiligheid vooral op effectiviteit te gaan testen bij patiënten met deze en andere erfelijke spieraandoeningen, waarbij zo nodig het erfelijk defect wel hersteld of gecompenseerd moet worden. “Dit nieuwe klinische onderzoek is dan ook een grote stap voorwaarts voor deze groep patiënten”, zegt projectleider prof. dr. Bert Smeets. Naast het effect bij genetische spierziekten willen de wetenschappers ook het verdere potentieel van de stamcellen onderzoeken bij andere vormen van spierafbraak (zoals bij kanker of door veroudering). Hiervoor wordt eerst verder onderzoek gedaan naar de kwaliteit en kwantiteit van de mesoangioblasten van deze groepen patiënten. Smeets: “Uiteindelijk willen we de productie van spierstamcellen ook gaan opschalen en de therapie zo breed, goedkoop en snel mogelijk beschikbaar maken.”
Samenwerking
Generate Your Muscle wordt mogelijk gemaakt door een subsidie uit het Europese Interreg-programma. Onderzoekers van het Maastricht UMC+ werken hierbij samen met universiteiten in Hasselt, Luik en Leuven, met het universiteitsziekenhuis van Aken en met de bedrijven Scannexus en Kenko International. Daarnaast zijn er verschillende patiëntenorganisatie betrokken die strijden voor een gezondere toekomst voor patiënten van zeldzame ziekten. De provincie Limburg is partner in de vorm van co-financier, evenals verschillende patiëntenorganisaties. In totaal is er een onderzoeksbudget van 2,8 miljoen euro.
Stichting voor Sara
Een van de voorvechters voor een versnelling in het onderzoek naar spierstamceltherapie is Stichting voor Sara. Speciaal opgericht om een behandeling voor kinderen met de zeldzame spierziekte MDC1A sneller dichterbij te brengen. MDC1A is een vorm van een progressieve spierdystrofie, waardoor (de vaak jonge) patiënten last hebben van spierzwakte in het hele lichaam. De ouders van de zevenjarige Sara zamelen daarom geld in om het onderzoek van Smeets te ondersteunen. Bram Verbrugge, vader van Sara en voorzitter van de stichting, is dan ook verheugd met deze belangrijke stap in het onderzoek: ,,Vijf jaar lang hebben alle vrijwilligers van de stichting keihard gewerkt om op dit punt te komen. Als deze trials succes hebben, zijn we er nog niet, maar staat de weg naar een behandeling voor onze dochter en alle andere patiënten wel open.’’
Bron: Maastricht UMC
