Gepersonaliseerde behandeling voor hemofilie
Array
Hemofilie A en B, erfelijke ziekten waarbij het bloed niet goed stolt, worden veroorzaakt door een tekort aan stollingsfactor VIII en IX. Dit tekort leidt tot ernstige bloedingen in de gewrichten en spieren. Patiënten met ernstige hemofilie dienen meerdere malen per week stollingsfactoren te krijgen. Als ze geopereerd moeten worden dan krijgen ze hoge doses toegediend zodat de chirurg zijn werk kan doen.
Stollingsfactoren
Hoewel de hoeveelheid stollingsfactoren wordt aangepast op het lichaamsgewicht van de patiënt verschilt de uiteindelijke concentratie in het bloed aanzienlijk. Deze verschillen worden veroorzaakt door variabiliteit per patiënt hoe snel medicijnen door het lichaam worden opgenomen en verwerkt, Dit wordt bepaald door de zogenoemde farmacokinetische (PK) parameters.
Hemofiliebehandeling
Tim Preijers heeft in dit proefschrift de personalisatie van de hemofiliebehandeling door toepassing van PK-geleide dosering onderzocht. In PK-geleide dosering worden individuele PK-parameters geschat door toepassing van een bepaalde analyse. Dit leidde tot populatie PK-modellen die beschrijven hoe de concentratie stollingsfactoren varieert in de tijd. Preijers zocht dit uit voor jonge en volwassen hemofiliepatiënten tijdens de operatie.
Het proefschrift geeft nieuwe inzichten in de PK van stollingsfactoren die gebruikt worden tijdens chirurgie en tijdens de routine toediening. Deze resultaten dragen bij aan een gepersonaliseerde behandeling van hemofilie A en B patiënten.
Link naar proefschrift
Bron: Amsterdam UMC