Medicijnontwikkeling is zoeken naar magic bullets
ArrayGeneesmiddelen worden steeds preciezer en innovatiever, maar ook steeds duurder. Aan universiteiten de taak om met hun innovaties meer competitie en daardoor lagere prijzen te bewerkstelligen. Dat betoogt Hubertus Irth, de nieuwe hoogleraar Biomoleculaire analyse.
Het was een van de meest geprezen ontdekkingen in de life sciences: het in kaart brengen van het volledige menselijke genoom in 2003. ‘De kennis van alle menselijke genen opende enorm veel nieuwe mogelijkheden om de oorzaken van ziektes te ontdekken,’ zegt Hubertus Irth. De nieuwe hoogleraar Biomoleculaire Analyse is tevens wetenschappelijk directeur van het LACDR, het Leiden Amsterdam Centre for Drug Research, en al tientallen jaren betrokken bij het onderzoek naar nieuwe screeningstechnologieën voor medicijnontwikkeling. ‘In die genen hoopte men de precieze targets te ontdekken om ingewikkelde ziekten als kanker en alzheimer te bestrijden.’
Magic bullets
Helaas bleek de praktijk weerbarstiger. ‘In farmaceutisch onderzoek zijn we altijd op zoek naar magic bullets: dat ene middel dat heel precies de oorzaak van de ziekte ‘raakt’ en daarmee de patiënt geneest. Zowel wetenschappers als het grote publiek hoopten dat de kennis van het genoom een enorme hoeveelheid magic bullets zou opleveren, maar het lichaam bleek complexer dan aan die kleine 20.000 genen was af te lezen.’ Toch zijn nu de eerste succesvolle precisie-geneesmiddelen ontwikkeld. Het medicijn Orkambi voor patiënten met taaislijmziekten is daar een goed voorbeeld van. ‘Dat medicijn is gericht op precies dat ene eiwit in de longcellen van deze patiënten dat niet goed functioneert, en verbetert de werking ervan,’ legt Irth uit.
Hoge kosten
Dit geneesmiddel raakt echter meteen een heet hangijzer in de medicijnontwikkeling: de enorm hoge prijzen van met name de innovatieve geneesmiddelen. De productiekosten voor dit middel zijn verwaarloosbaar in verhouding tot de marktprijs, concludeert Irth. ‘Maar het traject van geneesmiddelontwikkeling blijft, ondanks alle technologische vooruitgang, langdurig, riskant en duur.’ Het kan wel tien tot twaalf jaar duren voor een medicijn is ontwikkeld. Veel middelen halen de eindstreep niet, of falen in een heel laat stadium. ‘Geneesmiddelen worden, geheel terecht, zeer streng gecontroleerd voor ze de markt op mogen. Maar zo’n langdurig proces moet door een fabrikant wel terugverdiend worden.’
Persoonlijke therapie
De discussie over hoge kosten speelt ook bij een andere belangrijke ontwikkeling in de farmacie: personalized medicines. ‘We krijgen steeds meer technologische middelen in handen om een therapie precies op de patiënt af te stemmen. Bijvoorbeeld door op basis van de aanwezigheid van bepaalde genen een patiënt juist het ene middel te geven, of een middel anders te doseren.’ Leiden loopt op dit gebied van gepersonaliseerde diagnostiek en – mogelijk – therapie voorop, samen met de partners in de Medical Delta, aldus Irth. Maar ook deze innovaties brengen weer hoge kosten met zich mee, die ook nog eens aan een kleinere groep patiënten moeten worden terugverdiend.
Taak voor universiteiten
Irth is blij met de maatschappelijke discussie die hierover aan de gang is. ‘Het is een moeilijke afweging, de enorme kosten voor de samenleving tegenover de gezondheid van patiënten. Dit is de ethische kant van medicijnontwikkeling.’ Volgens Irth zou meer competitie in de farmaceutische wereld ervoor kunnen zorgen dat ook innovatieve geneesmiddelen betaalbaar blijven. ‘Hier hebben ook universiteiten en medische centra een grote verantwoording: wij moeten nog vaker dan voorheen ervoor zorgen dat onze innovaties de markt bereiken. Het is niet alleen onze taak om academische technologieën te ontwikkelen, maar ook om deze technologieën vervolgens te vertalen naar een professionele, commerciële omgeving.’
Lees ook ons wetenschapsdossier Efficiënte medicijnontwikkeling.
Bron: Universiteit Leiden
