Ontwikkeling medicijn energiestofwisselingsziekten voor kinderen stap verder

950.000 euro Europese subsidie voor Khondrion en Radboudumc

Het farmaceutische bedrijf Khondrion en het Radboudumc ontvangen ruim 950.000 euro subsidie uit het Europees Fonds voor Regionale Ontwikkeling (EFRO) van de Europese Unie. Het geld is bedoeld voor de verdere ontwikkeling van KH176 als potentieel medicijn in de behandeling van energiestofwisselingsziekten bij kinderen (de KHENERGYC studie). Momenteel is er nog geen medicijn beschikbaar voor deze ziekten.

Het medicijn KH176 is een klein molecuul wat recent succesvol is getest bij gezonde volwassenen. Deze week start Khondrion ook met de KHENERGY studie waarin zij de veiligheid en effectiviteit van KH176 zullen testen in volwassen patiënten met mitochondriële ziekten. Met de nu door EFRO toegekende subsidie kan parallel hieraan begonnen worden met de voorbereidingen en de uiteindelijke uitvoering van de KHENERGYC studie bij kinderen met mitochondriële ziekten. Als deze studies succesvol zijn, komt  er voor het eerst zicht op een medicijn voor deze tot nu toe onbehandelbare ziekten.

Jan Smeitink, hoogleraar Mitochondriële Geneeskunde bij het Radboudumc en CEO van Khondrion: “Na de succesvolle eerste trials met KH176 en met de start van dit nieuwe onderzoek zetten we een belangrijke stap in het verwezenlijken van onze missie: een substantiële bijdrage leveren aan de ontwikkeling van medicijnen voor patiënten met een mitochondriële ziekte.”

Energiestofwisselingsziekten zijn ernstig verlopende, vaak vroeg fatale, ziekten waarvan de oorzaak ligt in de energiecentrales van de cel, de mitochondriën. Deze ziekten kunnen op iedere leeftijd hun debuut hebben. Patiënten met mitochondriële ziekten hebben veelal problemen in organen en weefsels die veel energie nodig hebben zoals de hersenen, de hartspier, de lever en de skeletspieren. Dit kan aanleiding geven tot dementie, epilepsie, hart- en leverfalen en vaak ernstige vermoeidheidsklachten. Veel patiënten overlijden op jonge leeftijd.

Bron: Radboudumc

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.