Thuistoediening medicijn PNH thuis mogelijk

Voor patiënten met de zeldzame hematologische aandoening Paroxismale Nachtelijke Hemoglobinurie (PNH), die behandeld worden in het PNH expertisecentrum van het UMC St. Radboud, wordt het mogelijk om hun medicatie Eculizumab in de thuissituatie toegediend te krijgen.

De afgelopen jaren heeft de patiëntenvereniging “Stichting AA & PNH Contactgroep” intensief samengewerkt met het PNH expertisecentrum, onder leiding van hematoloog Petra Muus van het UMC St. Radboud, om deze belangrijke stap te verwezenlijken.

Op dinsdag 23 april 2013 hebben de afdeling Hematologie van het UMC St. Radboud, de Radboud Apotheek en farmaceut Alexion Pharma Netherlands een overeenkomst ondertekend, waarin de voorwaarden en vergoeding van het weesgeneesmiddel Eculizumab in de thuissituatie zijn vastgelegd.

Expertisecentrum
De afdeling Hematologie van het UMC St. Radboud Nijmegen is hét expertisecentrum voor mensen met PNH. Het is de enige plek in Nederland, waar er kennis is over de toediening van het geneesmiddel Eculizumab en waar de patiënten behandeld worden. Vanuit dit expertisecentrum zullen de thuiszorgverpleegkundigen worden opgeleid en begeleid.

Zeldzame bloedziekte PNH
PNH (Paroxismale Nachtelijke Hemoglobinurie) is een zeldzame bloedziekte, waarbij er automatisch veel rode bloedcellen worden afgebroken. Patiënten hebben als gevolg hiervan last van bloedarmoede, ernstige infecties, zeer ernstige vermoeidheidsklachten en grote kans op trombose (stolling van het bloed in de bloedvaten). Dit laatste kan o.a. leiden tot een beroerte met blijvende ernstige schade, zoals een verlamming.
Verder kampen patiënten met bijvoorbeeld duizeligheid, kortademigheid, hartkloppingen, hoofdpijn en aanvallen van rug- en buikpijn.

Eculizumab
Eculizumab is het enige medicijn dat voor behandeling van PNH beschikbaar is.
Dit geneesmiddel zorgt ervoor, dat rode bloedcellen niet worden afgebroken.
‘De thuistoediening is een belangrijke stap voorwaarts voor de PNH-patiënten’, vertelt Petra Muus, hematoloog in het UMC St. Radboud. ‘Het zal bovenop de werking van het medicijn, een extra verbetering zijn van de kwaliteit van leven van patiënten.
De thuiszorgverpleegkundige komt bij de patiënt thuis om het geneesmiddel toe te dienen, in plaats dat de patiënt eens per twee weken naar het UMC moet komen. Zo besparen patiënten tijd, waardoor ze beter kunnen participeren in het gezinsleven, het sociale leven en op het werk.’

Thuistoediening Eculizumab
Bij patiënten, die op dit moment behandeld worden in het PNH expertise centrum en ook bij nieuwe patiënten, zal individueel bekeken worden of en wanneer zij in aanmerking komen voor thuistoediening.
In de loop van de zomer zal de thuistoediening voor PNH-patiënten starten. Nieuwe patiënten worden eerst drie maanden in het expertisecentrum behandeld. Daarna volgt, voor diegenen die er geschikt voor zijn, thuistoediening. Patiënten blijven onder controle  in het expertisecentrum.

Voor vragen kunnen zij terecht in het expertisecentrum en ook bij de patiëntenvereniging Stichting AA & PNH Contactgroep.

iddo