Mogelijkheden gentherapie voor erfelijke leverafwijking

Promotie
Mw. P. de Sousa Montenegro Miranda/ Geneeskunde Gene therapy with Adeno-Associated Viral Vectors for inherited hyperbilirubinemia. Towards a clinical trial for Crigler-Najjar Syndrome

Het syndroom van Crigler-Najjar type I (CNI) is een erfelijke afwijking van de lever veroorzaakt door een tekort van het leverenzym uridine-diphosphoglucuronosyltransferase. Dit enzym helpt bij de uitscheiding van een giftig bestanddeel van de lever in de gal. Paula de Sousa Montenegro Miranda onderzocht de ontwikkeling van gentherapie voor patienten met CNI. Ze bestudeerde onder meer hoe het ingebrachte gen reageert op de gastheer in een diermodel. Haar resultaten hebben de weg geopend naar een eerste klinisch onderzoek bij patienten.

Gepubliceerd op 26 april 2012
Mogelijkheden gentherapie voor erfelijke leverafwijking

Woensdag 9 mei 2012, 14:00 uur

Promotor
dhr. prof. dr. R.P.J. Oude Elferink

Locatie
Agnietenkapel
Oudezijds Voorburgwal 231
1012 EZ Amsterdam

Deelname
Toegang vrij

bron: Universiteit van Amsterdam

Redactie Medicalfacts / Alida Budding - Hennink

https://www.medicalfacts.nl

Samen met mijn dochter Janine Budding verzorg ik dagelijks het online medisch nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant is. De rol en beleving van patiënt & Healthy Ageing, zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik heb jarenlang ervaring in diverse functies in thuiszorg.