AMC lanceert opnieuw Europees noodprogramma voor Gaucher-patiënten

AMC lanceert opnieuw het Europees noodprogramma voor behandeling van patienten met de ziekte van Gaucher. In september 2009 werd een noodprogramma opgestart vanwege een wereldwijd tekort aan het enzym voor behandeling van de ziekte van Gaucher.

Deze zeldzame aandoening gaat vooral gepaard met vergroting van lever en milt, botziekte en bloedingsneiging, en wordt veroorzaakt door een erfelijk tekort aan het enzym glucocerebrosidase. In Europa zijn er enkele duizenden patienten die behandeld worden met het enzym preparaat Cerezyme (recombinant glucocerebrosidase, imiglucerase).

Dit enzym wordt geproduceerd door Genzyme. Een virale infectie van het celsysteem waarin het enzym wordt vervaardigd leidde in 2009 tot een productiestop. Het gevolg is dat er slechts 20% enzym beschikbaar is sinds augustus 2009 wat voor sommige patienten gezondheidsrisico’s kan opleveren.

Op instigatie van de European Gaucher Alliance, de overkoepelende patientenorganisatie in Europa, besloot de European Working Group for Gaucher Disease in september 2009 om een noodprogramma op te zetten om de meest kwetsbare patienten in Europa de mogelijkheid te geven extra enzym te krijgen. Hoewel het programma in januari 2010 stopte, ist het nu op aanwijzing van de European Medicines Agency (EMA) opnieuw opgestart vanwege een blijvend tekort aan Cerezyme.

De leiding van dit project ligt in het AMC (Prof. dr. C.E.M. Hollak). Vanaf deze week kunnen Europese behandelaren via o.a. www.amc.nl/cetp het programma bekijken en een aanvraag indienen.

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.